Variational AI

Variational AI 是一家处于人工智能和生物技术交叉领域的先驱公司，致力于加速药物发现过程。该公司成立于2019年，开发了 Enki™，这是首个商业上可用的、专门用于设计新颖小分子的基础模型。这个强大的生成式AI平台使生物制药公司能够以前所未有的速度和效率从靶点识别转向临床前测试，从根本上改变了开发新疗法的成本和时间动态。

Variational AI 的方法不是筛选数百万个现有化合物，而是从头开始创造新的化合物。Enki™ 平台基于数十年的实验数据进行训练，涵盖了超过10个主要靶点类别中的570多个靶点，包括GPCR、激酶、蛋白酶和NHR。这种广泛的训练使模型能够理解分子相互作用和化学的复杂规则，从而能够生成具有特定、期望属性的分子。

如何使用 Variational AI

Enki™ 平台的工作流程设计得既简单又精确，让药物化学家和计算化学家能够将其战略目标直接转化为候选分子。

1. 定义目标产品概况 (TPP): 流程始于用户定义一个清晰的TPP。这是最关键的一步，用于指定最终候选药物的期望特性。
2. 选择靶点和脱靶靶点: 用户指定分子应与之相互作用的主要生物靶点（靶上靶点），同样重要的是，指定应避免的靶点（脱靶靶点），以最大限度地减少副作用并提高选择性。
3. 指定理化性质: 除了靶点结合，用户还可以定义其他关键属性，如溶解度、渗透性、代谢稳定性，甚至针对中枢神经系统药物的脑渗透性。
4. 生成和优先排序: 一旦定义了TPP，Enki™ 就会开始工作。其生成算法探索广阔的化学空间，设计出符合多属性要求的新颖分子。然后，它会提供一个按优先级排序的最有希望的候选分子列表，从而大大减少需要合成和测试的化合物数量。

Variational AI 的核心功能

• 生成式基础模型 (Enki™): 一种最先进的生成式算法，它创造而非仅仅搜索新颖的小分子。
• 广泛的训练数据: 基于涵盖超过570个靶点和10多个靶点类别的海量数据集进行训练，确保了广泛的适用性。
• 数据独立操作: 一个关键优势是它能够为几乎没有或根本没有实验数据的新靶点生成分子。
• 多属性优化: 同时优化靶上效力、脱靶选择性以及理想的ADME（吸收、分布、代谢和排泄）属性。
• 快速先导化合物生成: 能够在短短数周内提供新颖且具有选择性的先导结构，而传统上这一过程需要数月甚至数年。
• 高效发现: 经证实效率极高，案例研究表明，一小组AI生成的分子可能比通过传统方法筛选一百万个化合物更有效。

Variational AI 的使用案例

Variational AI 与各治疗领域的生物制药合作伙伴合作，共同应对具有挑战性的药物发现项目。

• 肿瘤学: Variational AI 与 Rakovina Therapeutics 合作，使用 Enki™ 加速发现一种可穿透血脑屏障的ATR抑制剂，这是治疗已转移至脑部的癌症的一个具有挑战性的目标。
• 免疫学与炎症: 公司正与 Oncocross 合作，共同开发一种用于治疗慢性皮肤炎症，特别是特应性皮炎的新型小分子抑制剂。
• 免疫肿瘤学: ImmVue Therapeutics 选择 Variational AI 的平台来发现首创的抗癌药物，利用 Enki™ 为免疫肿瘤学靶点生成新颖分子。

Variational AI 的优势特点

该平台提供了与传统药物发现方法不同的范式，带来了显著的竞争优势。

• 速度: 大大缩短了从苗头化合物识别到先导化合物优化的时间线。
• 成本效益: 通过最大限度地减少对昂贵且耗时的高通量筛选 (HTS) 的需求，降低了早期发现阶段的总体成本。
• 创新性: 生成真正新颖的化学物质，为之前“不可成药”的靶点开辟了新的知识产权机会和药物开发途径。
• 更高的成功率: 通过从一开始就设计具有更优属性的分子，增加了候选药物在后期临床前和临床阶段成功的可能性。

定价和计划

Variational AI 采用合作与协作的商业模式。定价不公开，根据项目范围、治疗领域和合作性质进行定制。这通常涉及共同开发协议、Enki™ 平台的许可或基于里程碑的付款。我们鼓励有兴趣的生物制药公司直接联系该公司，讨论潜在的合作机会。