Verge Genomics

Verge Genomics đang đi đầu trong cuộc cách mạng ngành công nghệ sinh học bằng cách tích hợp trí tuệ nhân tạo với di truyền học của con người. Sứ mệnh của công ty là phát triển các loại thuốc tốt hơn, nhanh hơn cho các căn bệnh thách thức nhất thế giới. Cốt lõi của hoạt động của công ty là nền tảng CONVERGE®, một hệ thống độc quyền, đầu cuối sử dụng học máy để phân tích một trong những cơ sở dữ liệu đa omics lớn nhất thế giới có nguồn gốc trực tiếp từ mô người. Cách tiếp cận 'hoàn toàn trên con người' này vượt qua những hạn chế và sự thiếu chính xác của các mô hình động vật hoặc tế bào truyền thống, làm tăng đáng kể xác suất thành công trên lâm sàng.

Công ty được thành lập dựa trên nguyên tắc rằng sự hội tụ của di truyền học con người, học máy, kỹ thuật sinh học và y học chuyển dịch có thể giải mã sự phức tạp của sinh học. Bằng cách lập bản đồ các nguyên nhân phức tạp của bệnh tật trong dữ liệu con người, Verge Genomics xác định các mục tiêu có độ tin cậy cao cho các loại thuốc mới. Phương pháp luận dựa trên dữ liệu này đã chứng minh hiệu quả của nó, với ứng cử viên thuốc đầu tiên, VRG50635 cho bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS), đã chuyển từ giai đoạn khám phá sang thử nghiệm lâm sàng chỉ trong bốn năm—một thành tựu đáng nể trong ngành dược phẩm.

Cách sử dụng Verge Genomics

Verge Genomics không phải là một phần mềm có sẵn công khai mà là một nền tảng công nghệ sinh học cấp doanh nghiệp. Các khả năng của nó được truy cập thông qua các quan hệ đối tác và hợp tác chiến lược. Quy trình tham gia điển hình như sau:

1. Khởi tạo Quan hệ đối tác: Các công ty dược phẩm, viện nghiên cứu và công ty công nghệ sinh học hợp tác với Verge Genomics để giải quyết các thách thức điều trị cụ thể. Điều này bao gồm việc xác định phạm vi, trọng tâm bệnh tật và mục tiêu của sự hợp tác.
2. Khám phá dựa trên dữ liệu: Đội ngũ các nhà khoa học và kỹ sư của Verge sử dụng nền tảng CONVERGE® để phân tích dữ liệu gen người khổng lồ của mình. Các thuật toán học máy của nền tảng xác định và xếp hạng các mục tiêu thuốc tiềm năng dựa trên sự liên quan của chúng đối với bệnh.
3. Xác thực mục tiêu: Các dự đoán in silico sau đó được kiểm tra và xác thực nghiêm ngặt trong các phòng thí nghiệm ướt nội bộ của Verge. Điều này tạo ra một vòng phản hồi mạnh mẽ, nơi dữ liệu thực nghiệm tinh chỉnh và cải thiện các mô hình AI.
4. Phát triển thuốc: Sau khi một mục tiêu được xác thực, các nhóm hóa dược và y học chuyển dịch của Verge phát triển các ứng cử viên thuốc độc quyền. Các ứng cử viên này sau đó được tiến hành qua giai đoạn phát triển tiền lâm sàng và lâm sàng.
5. Đồng phát triển và Cấp phép: Các đối tác có thể hợp tác phát triển các ứng cử viên thuốc này hoặc cấp phép chúng để thử nghiệm lâm sàng và thương mại hóa thêm.

Tính năng chính của Verge Genomics

• Nền tảng CONVERGE®: Một hệ thống học máy vòng kín, đầu cuối tích hợp di truyền học người độc quyền với các công cụ tính toán tiên tiến để dự đoán thuốc.
• Cơ sở dữ liệu đa omics hoàn toàn trên con người: Một cơ sở dữ liệu độc quyền khổng lồ (hơn 60 TB) về biểu hiện gen, dữ liệu di truyền và lâm sàng của con người có nguồn gốc trực tiếp từ mô não bệnh nhân, có khả năng mang lại kết quả lâm sàng thành công cao hơn 3 lần.
• Xác định mục tiêu bằng AI: Sử dụng học máy để dự đoán các mục tiêu thuốc có độ tin cậy cao, loại bỏ nhu cầu về các phương pháp sàng lọc vũ phu không hiệu quả.
• Xác thực tích hợp trong phòng thí nghiệm ướt: Một kết nối liền mạch giữa các dự đoán tính toán và xác thực sinh học trong các phòng thí nghiệm của riêng họ, tạo ra một chu kỳ học hỏi và tinh chỉnh hiệu quả.
• Quy trình từ thuốc đến lâm sàng nhanh chóng: Khả năng đã được chứng minh trong việc đẩy nhanh tiến trình khám phá thuốc, được thể hiện qua việc phát triển VRG50635 cho bệnh ALS chỉ trong bốn năm.

Các trường hợp sử dụng Verge Genomics

Nền tảng của Verge Genomics chủ yếu được áp dụng để khám phá các phương pháp điều trị cho các bệnh phức tạp, tàn khốc với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao.

• Bệnh thoái hóa thần kinh: Trọng tâm chính là khám phá các phương pháp điều trị mới cho các bệnh như Xơ cứng teo cơ một bên (ALS), Bệnh Parkinson (PD) và Sa sút trí tuệ vùng trán-thái dương (FTD).
• Phát triển lâm sàng được đẩy nhanh: Nền tảng đã được sử dụng để khám phá VRG50635, một chất ức chế PIKfyve cho bệnh ALS, đã thành công bước vào thử nghiệm lâm sàng.
• Mở rộng danh mục sản phẩm: Công ty đang tích cực làm việc trên hàng chục cơ hội đột phá khác và mở rộng sang các lĩnh vực điều trị mới, chẳng hạn như quản lý cân nặng dài hạn với ứng cử viên VRG201.
• Quan hệ đối tác chiến lược: Hợp tác với các công ty dược phẩm hàng đầu để tăng cường các quy trình R&D của họ và chuyển đổi cách tiếp cận của họ đối với việc khám phá thuốc.

Ưu điểm của Verge Genomics

Ưu điểm chính của Verge Genomics nằm ở cách tiếp cận sáng tạo, lấy con người làm trung tâm, giúp giảm thiểu rủi ro và đẩy nhanh quá trình phát triển thuốc.

• Xác suất thành công cao hơn: Bằng cách bắt đầu với dữ liệu con người thay vì các mô hình động vật, các mục tiêu được xác định vốn có liên quan nhiều hơn đến bệnh tật ở người, làm tăng khả năng thành công trong các thử nghiệm lâm sàng.
• Tốc độ và Hiệu quả: Nền tảng do AI điều khiển rút ngắn đáng kể giai đoạn khám phá, cho phép công ty chuyển từ xác định mục tiêu sang ứng cử viên lâm sàng chỉ trong một phần nhỏ thời gian truyền thống.
• Độ chính xác dựa trên dữ liệu: Học máy cho phép một cách tiếp cận hợp lý và có mục tiêu hơn trong thiết kế thuốc, tập trung nguồn lực vào các con đường sinh học hứa hẹn nhất.
• Chuyên môn tích hợp: Công ty kết hợp độc đáo một đội ngũ gồm các chuyên gia săn lùng thuốc có kinh nghiệm, các nhà thần kinh học và các kỹ sư học máy, thúc đẩy một nền văn hóa đổi mới liên ngành.

Giá cả và gói dịch vụ

Verge Genomics hoạt động theo mô hình B2B tập trung vào các quan hệ đối tác chiến lược, thỏa thuận đồng phát triển và giao dịch cấp phép. Không có các gói đăng ký tiêu chuẩn hoặc giá cả công khai. Các công ty quan tâm đến việc hợp tác được khuyến khích liên hệ trực tiếp với Verge Genomics qua trang web của họ để thảo luận về các cấu trúc đối tác tiềm năng được thiết kế riêng cho các mục tiêu nghiên cứu và phát triển cụ thể.